愈创木脂内酯在制备治疗脆性X染色体综合征的药物中的应用
发布时间：：2026-03-12 17:08
项目负责人是澳门大学中华医药研究院李越教授团队，团队首次发现愈创木内酯代谢失衡与自闭症存在较高关联性，此外，通过对愈创木内酯的机制研究进一步发展其应用于调控神经类药物的潜能。
自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一种严重的神经发育障碍性疾病，其核心特征为认知功能障碍与社交互动障碍等。2024年4月发布的第五部《中国孤独症教育康复行业发展状况报告》显示，近年来自闭症谱系障碍的发病率呈上升趋势，全球发病率为1%-2%，中国的发病率约为1%，而美国的发病率则高达1/36，这代表着一个重大的医疗和社会问题。迄今为止，依然缺乏可以治愈或者缓解该疾病患者核心症状的有效治疗药物。
团队通过分析自闭症患者和疾病模型小鼠的血样和粪便样本，利用多组学技术发现，自闭症可能与愈创木内酯的代谢异常有关联。另外，团队将愈创木内酯应用于患病小鼠的异常神经上，发现了它在改善神经发育方面具有潜在的作用。这一发现不仅为理解自闭症的发病机制提供了新线索，也为未来开发针对自闭症核心症状的药物开辟了新方向。
团队目前已经取得国内专利，掌握核心技术。在未来3年中，团队预期一方面与临床医生进一步合作，共同探索功能代谢物对于神经发生过程及其相关认知功能的调控作用机制，研发针对自闭症核心症状具有显著效果的潜在治疗药物；另一方面计划申请获得美国与欧洲发达国家授权专利，扩大该项目成果的保护范围。
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