渐冻症潜在药：靶向铁死亡的海洋天然产物 - 中华医药与转化医学 - 成果库

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渐冻症潜在药：靶向铁死亡的海洋天然产物

发布时间：：2026-03-13 15:53

本项目负责人是澳门大学健康科学学院助理教授程爱芳教授，本项目提出了一种针对C9orf72 ALS/FTD的全新治疗策略，其核心优势在于：

双重新颖性：研究不仅聚焦于神经退行性疾病中前沿的致病机制——铁死亡，更创新性地从海洋天然产物中寻找抑制剂。这种“新靶点（铁死亡）结合新结构（海洋药物）”的策略，有望绕过现有疗法的研发瓶颈，发现具有全新作用机制的候选药物。

源头创新与明确路径：项目旨在ALS小鼠模型上验证这一原创性假说。所申请的200万元资金将精准用于体内药效与机制确认，这是将这一新颖概念转化为可行疗法的关键一步，目标明确，能为后续开发奠定坚实的理论与实验基础。

巨大的开发潜力：若能证实海洋天然产物可通过抑制铁死亡有效缓解疾病进程，不仅为ALS/FTD治疗提供了全新工具，其化合物本身更将成为极具开发价值的先导分子，具有重大的科学价值与临床转化前景。

总而言之，这是一个以前沿科学假说为驱动，源头创新性强，且路径清晰的早期探索性项目，具有突破性疗法的巨大潜力。